近日，据CDE官网显示：成都先衍生物技术有限公司申报的1类新药LDR1259注射液临床试验申请获默示许可，拟用于高脂血症。
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高脂血症是诱发动脉粥样硬化、冠心病等心血管疾病的高危因素，当前临床主流降脂方案多为单一靶点干预，存在一定治疗局限。其中，脂蛋白(a)（Lp(a)）是独立遗传性心血管风险因子，无法被常规他汀类药物有效调控，大量患者依旧存在残余心血管风险，临床亟待研发可覆盖多重风险指标、给药频次更低、患者依从性更高的长效降脂治疗方案。
LDR1259注射液为先衍生物基于DIRECT单分子双靶点干扰技术平台自主开发的创新siRNA药物，可同时高效沉默肝脏内PCSK9与LPA两种基因的mRNA表达，从源头阻断对应的蛋白生成，从而持续降低血液中LDL-C和Lp(a)。
药智数据显示，2025年我国高脂血症用药市场规模达474.88亿元。庞大的市场体量叠加临床未被满足的长效化、精准化降脂需求，让LDR1259这类双靶点创新降脂药物拥有广阔的临床应用与产业化前景。
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小核酸药物是当下生物医药创新的热门赛道，主要分为ASO、siRNA、miRNA、Aptamer等类型，其中ASO与siRNA的研发成熟度最高。药智数据显示，全球目前共8款siRNA药物获批上市，主要聚焦肝脏靶点，其中仅3款落地中国，国内siRNA创新药物仍有广阔突破空间。
▲全球已获批上市的siRNA药物
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值得注意的是，LDR1259是先衍生物继LDR2402（高血压）和LDR2515（减肥）之后，第三款迈入临床阶段的小核酸药物，这一进展标志着其在心血管代谢疾病领域的核酸药物布局进一步深化。
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凭借单分子双靶点的独特差异化设计，LDR1259有望在全球降脂小核酸赛道构建独特竞争优势，为高脂血症患者提供新的治疗选择
