Nature & Nat Genet：给一个基因做“全身CT”，医生意外找到了两种遗传病

研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质，而RNU4-2不干这个活，它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。

发布时间：2026-04-10

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264亿美元，靶向蛋白降解再升级

发布时间：2026-04-08

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小核酸药物的「破局时刻」

小核酸药物的热度持续飙升，2026年以来，全球生物医药领域的聚光灯再度聚焦小核酸赛道，一场重塑产业格局的竞速大战已然鸣枪开战。

发布时间：2026-04-07

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PNAS：安徽医科大学孟晓明等团队锁定一个RNA修饰酶，抑制它可有效缓解肾脏炎症

该研究结果表明，NSUN7通过调控SPARC成为肾脏炎症的关键驱动因子，并凸显了其作为炎症性肾脏疾病治疗靶点的潜力。

发布时间：2026-04-03

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首款！提升晚期癌症完全的缓解率批准小分子抑制剂

Revumenib是一种针对-KMT2A相互作用的强效、传统观点认为，ABO 血型抗原抗体反应激活补体，生成 C3a、C5a、C3b/iC3b 等产物并形成膜攻击复合物（MAC）

发布时间：2025-05-23

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首款！提升晚期癌症完全的缓解率批准小分子抑制剂

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发布时间：2025-05-23

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