Inotersen
目录号:SY-130515
Inotersen (GSK-2998728; ISIS-420915) 是一种经 2'-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸和转甲状腺素蛋白 (TTR) 抑制剂,遗传毒性低。Inotersen 通过结合 TTR mRNA 触发 RNase H1 介导的降解,从而有效减少肝脏中突变型和野生型转甲状腺素蛋白的产生。Inotersen 能显著减少淀粉样纤维沉积,但在部分动物模型高剂量下观察到炎症或肿瘤等特定毒性。Inotersen 已用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性及其引发的多发性神经病和心肌病的研究。