Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

Anticancer agent 73 (compound CIB-3b) 是一种抗癌剂，靶向 TAR RNA 结合蛋白 2 (TRBP) 并破坏其与 Dicer 的相互作用。Anticancer agent 73 可以重新平衡致癌或肿瘤抑制 miRNAs 的表达谱。Anticancer agent 73 对体外和体内的肝癌细胞 (HCC) 增殖和转移均有抑制作用。

Enoxacin hydrate (Enoxacin sesquihydrate) 是一种氟喹诺酮，可以干扰 DNA 复制，抑制细菌 DNA 促旋酶 (IC50=126 µg/ml) 和拓扑异构酶 IV (IC50=26.5 µg/ml)。Enoxacin hydrate 是一种 miRNA 加工激活剂，可增强 siRNA 介导的 mRNA 降解并促进内源性 miRNA 的生物发生，也可增强 TAR RNA 结合蛋白 2 (TRBP) 介导的 microRNA 加工。Enoxacin hydrate 有效抑制革兰氏阳性和阴性细菌， 是一种特异性的癌症生长抑制剂。

Metarrestin (ML246) 是一种口服有效的，首创的，选择性的核周区室 (PNC) 抑制剂。Metarrestin 破坏核仁结构并抑制 RNA 聚合酶 (Pol) I 转录，部分是由于与翻译延伸因子 eEF1A2 的相互作用。Metarrestin 可以阻断小鼠癌症模型的转移发展，并延长存活期。

6-Hydroxy-DOPA 是一种选择性和有效的 RAD52 ssDNA 结合域的变构抑制剂。6-Hydroxy-DOPA 可用于癌症研究。

RECQL5-IN-1 (Compound 4a) 是一种口服有效的 RECQL5 抑制剂（靶向酶和非酶结构域）。RECQL5-IN-1 是 RECQL5 解旋酶 (RECQL5 helicase) 活性的强效抑制剂（IC50=46.3 nM），能够稳定 RECQL5-RAD51 蛋白之间的相互作用，导致 RAD51 聚集并抑制同源重组修复 (HRR)，从而对表达 RECQL5 的癌细胞表现出选择性细胞毒性。

VPC-18005 抑制 ERG 诱导的转录，并直接与 ERG-ETS 结构域结合，并破坏 ERG 与 DNA 的结合。VPC-18005是一种荧光素酶活性的有效抑制剂。

Fialuridine (FIAU) 是一种核苷类似物，是 HSV-1 和 HSV-2 的抑制剂，Ki 分别为 0.14 μM 和 0.95 μM。Fialuridine 具有抗痘病毒和抗乙型肝炎病毒 (HBV) 活性。Fialuridine 可抑制鸭 HBV DNA 复制，在人肝癌细胞和鸡肝细胞中的 IC50 值分别为 0.075 μM 和 156 μM。

Triapine (3-AP; PAN-811) 是一种核糖核苷酸还原酶 (ribonucleotide reductase，RR) 的 M2 亚基抑制剂，是有效的放射致敏剂。