Givosiran (ALN-AS1) 是一种小干扰 RNA，靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 (ALAS1) 信使 RNA。Givosiran 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸 (ALA) 和胆色素原 (PBG) 的积累。Givosiran 在小鼠、大鼠和食蟹猴模型中均展现出强大的对 ALAS1 的抑制能力。Givosiran 可用于急性肝性卟啉症 (AHP) 的研究。

Lumasiran sodium 是一种研究性 RNA 干扰 (RNAi) 剂，通过靶向乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase) 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran sodium 减少尿草酸排泄，这是原发性高草酸尿 1 型 (PH1) 进行性肾衰竭的原因。

Lumasiran (ALN-G01) 是一种 siRNA 化合物，通过靶向乙醇酸氧化酶 (glycolate oxidase) 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran 通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因，消耗乙醇酸氧化酶，从而抑制草酸的合成，草酸是一种与原发性高草酸尿1型 (PH1) 表现直接相关的有毒代谢物。

Fitusiran (ALN-AT3SC) 是 siRNA 策略。Fitusiran 递送靶向肝细胞中 SERPINC1 基因的 siRNA，以抑制抗凝血酶的合成。fitusiran 增强凝血酶 (Thrombin) 活性，增加凝血酶生成，从而恢复止血功能。Fitusiran 可用于 血友病相关研究。

Nedosiran sodium 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran sodium 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD) 的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran sodium 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。

Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏导向的、小干扰RNA (siRNA) 。 Vutrisiran 靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的mRNA，可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究。

Cemdisiran是一种 GalNAc 偶联的 siRNA干扰，通过抑制肝脏补体5 (C5)蛋白的产生来研究补体介导的疾病。

Nelistotug (GSK 6097608; GSK6097608) 是靶向 CD96 的人源 IgG1κ 抗体。CD96 是免疫球蛋白超家族成员，是潜在的免疫检查点。

Fazirsiran sodium 是第二代 RNA 干扰 (RNAi) 活性分子。Fazirsiran sodium 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran sodium 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症是由 SERPINA1 基因的突变所引起的。